来源：环球网

3月28日，针对成人1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）的III期临床试验KOMET研究中国亚组数据，于上海整形科技周神经纤维瘤病专病论坛正式发布。中山大学肿瘤防治中心陈忠平教授作为中国牵头研究者，公布核心数据：截至第16个治疗周期，司美替尼组的客观缓解率（ORR）达到54.5%，而安慰剂组ORR为0%（p=0.0034）。

NF1是一种由基因突变引起的罕见进行性遗传病，通常在儿童早期即可确诊。由于该病往往累及全身多个系统，病程多延续至成年。其中，多达65%的成人患者会合并PN，这种肿瘤常导致毁容、剧烈疼痛及神经功能障碍等致残性症状，严重威胁患者的生活质量。长期以来，临床关注点多集中于儿童阶段，导致患者在跨入成年期时面临治疗衔接断层、陷入“无药可用”的困境。加之PN具有高度的异质性，且常累及关键神经干或脏器，传统外科手术往往面临“切不净、易复发”的棘手挑战，临床对于更高效药物治疗手段的需求迫在眉睫。

司美替尼是选择性丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）抑制剂。陈忠平教授在会上强调，中国4家研究中心与研究者（中山大学肿瘤防治中心陈忠平教授、首都医科大学附属北京天坛医院刘丕楠教授、北京协和医院朱以诚教授、中国医科大学附属第一医院高兴华教授）贡献的高质量数据，助力成果发表于国际顶级医学期刊《柳叶刀》。

据了解，我国国家药品监督管理局于2026年3月27日批准司美替尼用于伴有症状、不可手术的NF1-PN成人患者的治疗，为我国NF1-PN患者开启全生命周期管理新格局。